ドニダロルセン

ドニダロルセン（API）

研究アプリケーション:
ドニダロルセンAPIは、遺伝性血管性浮腫（HAE）および関連する炎症性疾患の治療薬として研究されているアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）です。RNA標的療法の文脈において、以下の発現を低下させることを目指して研究されています。血漿プレカリクレイン（KLKB1 mRNA）。研究者らは、ドニダロルセンを用いて、遺伝子サイレンシングのメカニズム、用量依存的な薬物動態、およびブラジキニンを介した炎症の長期制御を研究しています。

関数：
ドニダロルセンは選択的に結合することで機能するKLKB1mRNAを阻害し、血漿プレカリクレインの産生を減少させます。プレカリクレインは、HAEにおける腫脹と​​炎症の誘発に関与するカリクレイン-キニン系の主要酵素です。ドニダロルセンはカリクレイン濃度を低下させることで、HAEの発作を予防し、疾患負担を軽減します。原薬（API）として、HAEに対する長時間作用型皮下投与治療薬の開発における中核的な治療成分として機能します。