フィトゥシラン

フィトゥシラン（API）

研究アプリケーション:
フィトゥシランAPIは、主に血友病および凝固障害の分野で研究されている合成低分子干渉RNA（siRNA）です。アンチトロンビン（ATまたはSERPINC1）肝臓の遺伝子を阻害し、アンチトロンビン産生を低下させます。研究者らは、Fitusiranを用いて、インヒビターの有無にかかわらず、血友病AおよびB患者の凝固バランスを再調整するためのRNA干渉（RNAi）メカニズム、肝臓特異的遺伝子サイレンシング、および新たな治療戦略を研究しています。

関数：
フィツシランは、天然の抗凝固因子であるアンチトロンビンの発現を抑制し、トロンビン産生を増加させることで血栓形成を促進します。このメカニズムは、血友病患者の出血エピソードを軽減する予防的治療アプローチを提供します。フィツシランはAPIとして、出血性疾患における生活の質の向上と治療負担の軽減を目的とした長時間作用型皮下投与療法の有効成分として機能します。