ジボシラン

ジボシラン（API）

研究アプリケーション:
ジボシランAPIは、急性肝性ポルフィリン症（AHP）の治療薬として研究されている合成低分子干渉RNA（siRNA）です。具体的には、ALAS1ヘム生合成経路に関与する遺伝子（アミノレブリン酸合成酵素1）の発現を低下させます。研究者は、Givosiranを用いて、RNA干渉（RNAi）療法、肝臓を標的とした遺伝子サイレンシング、そしてポルフィリン症および関連遺伝性疾患に関与する代謝経路の調節を研究しています。

関数：
ジボシランは、以下の発現を低下させることで機能します。ALAS1肝細胞におけるALA（アミノレブリン酸）やPBG（ポルフォビリノーゲン）などの毒性ヘム中間体の蓄積を減少させます。これは、急性肝性ポルフィリン症に伴う神経内臓発作の予防に役立ちます。ジボシランはAPIとして、皮下投与によるAHPの長期コントロールを目的としたRNAiベースの治療薬の有効成分です。