インクリシランナトリウム

インクリシランナトリウム（API）

研究アプリケーション:
インクリシランナトリウムAPI（有効医薬品成分）は、主にRNA干渉（RNAi）および心血管治療の分野で研究されています。PCSK9遺伝子を標的とする二本鎖siRNAとして、前臨床研究および臨床研究において、LDL-C（低密度リポタンパク質コレステロール）を低下させるための長時間作用型遺伝子サイレンシング戦略を評価するために使用されています。また、siRNA送達システム、安定性、および肝臓標的RNA治療薬の研究におけるモデル化合物としても用いられています。

関数：
インクリシランナトリウムAPIは、肝細胞におけるPCSK9遺伝子のサイレンシングによって作用し、PCSK9タンパク質の産生を減少させます。その結果、LDL受容体のリサイクリングが促進され、血中からのLDLコレステロールの除去が促進されます。長時間作用型コレステロール低下剤としての機能は、高コレステロール血症の治療および心血管疾患リスクの低減に有効です。APIとして、インクリシランをベースとした製剤の中核となる有効成分を構成します。