オリゴヌクレオチドAPI
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インクリシランナトリウム
インクリシランナトリウムAPI（有効医薬品成分）は、主にRNA干渉（RNAi）および心血管治療の分野で研究されています。PCSK9遺伝子を標的とする二本鎖siRNAとして、前臨床研究および臨床研究において、LDL-C（低密度リポタンパク質コレステロール）を低下させるための長時間作用型遺伝子サイレンシング戦略を評価するために使用されています。また、siRNA送達システム、安定性、および肝臓標的RNA治療薬の研究におけるモデル化合物としても用いられています。
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ドニダロルセン
ドニダロルセンAPIは、遺伝性血管性浮腫（HAE）および関連する炎症性疾患の治療薬として研究されているアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）です。RNA標的療法の文脈において、以下の発現を低下させることを目指して研究されています。血漿プレカリクレイン（KLKB1 mRNA）。研究者らは、ドニダロルセンを用いて、遺伝子サイレンシングのメカニズム、用量依存的な薬物動態、およびブラジキニンを介した炎症の長期制御を研究しています。
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フィトゥシラン
フィトゥシランAPIは、主に血友病および凝固障害の分野で研究されている合成低分子干渉RNA（siRNA）です。アンチトロンビン（ATまたはSERPINC1）肝臓の遺伝子を阻害し、アンチトロンビン産生を低下させます。研究者らは、Fitusiranを用いて、インヒビターの有無にかかわらず、血友病AおよびB患者の凝固バランスを再調整するためのRNA干渉（RNAi）メカニズム、肝臓特異的遺伝子サイレンシング、および新たな治療戦略を研究しています。
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ジボシラン
ジボシランAPIは、急性肝性ポルフィリン症（AHP）の治療薬として研究されている合成低分子干渉RNA（siRNA）です。具体的には、ALAS1ヘム生合成経路に関与する遺伝子（アミノレブリン酸合成酵素1）の発現を低下させます。研究者は、Givosiranを用いて、RNA干渉（RNAi）療法、肝臓を標的とした遺伝子サイレンシング、そしてポルフィリン症および関連遺伝性疾患に関与する代謝経路の調節を研究しています。
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プロザシラン
プロザシランAPIは、高トリグリセリド血症および関連する心血管系・代謝性疾患の治療のために開発された合成低分子干渉RNA（siRNA）です。APOC3トリグリセリド代謝の重要な調節因子であるアポリポタンパク質C-IIIをコードする遺伝子。研究において、プロザシランは、RNAiに基づく脂質低下戦略、遺伝子サイレンシングの特異性、そして家族性カイロミクロン血症症候群（FCS）や混合型脂質異常症などの疾患に対する長期作用型治療の研究に使用されています。
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ジレベシラン
ジレベシランAPIは、高血圧症の治療のために開発された治験段階の低分子干渉RNA（siRNA）です。AGTこの遺伝子は、レニン-アンジオテンシン-アルドステロン系（RAAS）の主要構成要素であるアンジオテンシノーゲンをコードする。研究では、ジレベシランは、長期的な血圧コントロールのための遺伝子サイレンシング手法、RNAi送達技術、そして心血管疾患および腎疾患におけるRAAS経路のより広範な役割の研究に使用されている。