プロザシラン

プロザシラン（API）

研究アプリケーション:
プロザシランAPIは、高トリグリセリド血症および関連する心血管系・代謝性疾患の治療のために開発された合成低分子干渉RNA（siRNA）です。APOC3トリグリセリド代謝の重要な調節因子であるアポリポタンパク質C-IIIをコードする遺伝子。研究において、プロザシランは、RNAiに基づく脂質低下戦略、遺伝子サイレンシングの特異性、そして家族性カイロミクロン血症症候群（FCS）や混合型脂質異常症などの疾患に対する長期作用型治療の研究に使用されています。

関数：
プロザシランはサイレンシングによって機能するAPOC3肝臓におけるmRNAの発現を低下させ、アポリポタンパク質C-IIIレベルを低下させます。これにより、脂肪分解が促進され、血流からトリグリセリドを多く含むリポタンパク質が除去されます。プロザシランはAPIとして、重篤な脂質異常症または遺伝性脂質異常症の患者において、トリグリセリド値を大幅に低下させ、膵炎および心血管イベントのリスクを低減することを目的とした、長時間作用型治療薬の開発を可能にします。