2021-12-06に、米国の時間、アカディア医薬品（NASDAQ：ACAD）は、薬物候補であるTrofinetideの第III相臨床試験の肯定的なトップライン結果を発表しました。ラベンダーと呼ばれる第III相試験は、主に、レット症候群（RS）の治療におけるトロフィネチドの安全性と有効性を評価するために使用されます。合計189人の被験者が登録され、5〜20歳のすべての女性がRsで登録されました。
ラベンダーは、看護スタッフと医師がそれぞれ評価しているように、それぞれRS行動アンケート（RSBQ）と臨床結果グローバル評価尺度（CGI-I）のプライマリエンドポイントを組み合わせた、12週間の二重盲検無作為化プラセボ対照試験でした。キーセカンダリエンドポイントは、乳児と幼児（CSBS-dp-it-social）のコミュニケーションおよび象徴的な行動開発スケールであり、これは主に6〜24ヶ月の幼児および幼い子供の社会的、口頭、および象徴的な行動の発達を評価するために使用され、看護師が発達遅延の症状とその他の発達遅延の早期スクリーニングのために早期スクリーニングに使用できます。
結果は、トロフィネチドがプラセボと比較して両方の主要エンドポイントで有意な改善があったことを示しました。 12週目のプラセボとトロフィネチドのRSBQのベースラインからの変化は-1.7 vs -5.1（p = 0.0175）でした。 CGI-Iスコアは3.8対3.5（p = 0.0030）でした。一方、CSBS-dp-it-socialのベースラインからの変化は、プラセボとトロフィネチドのそれぞれ-1.1および-0.1でした。
ラベンダーの主要な二次エンドポイントの両方が、RSの治療のためのトロフィネチドの可能性を示しましたが、緊急の有害事象に関連する研究治療の中止率（TEAE）は、プラセボと比較してトロフィネチド群でそれぞれ高く、2つは2.1％と17.2％でした。その中で、最も一般的な有害事象は次のとおりです。
①下痢 - トロフィネチドは80.6％（97.3％が軽度から中程度でした）、プラセボは19.1％でした。
voming嘔吐 - トロフィネチドは26.9％（その96％が軽度から中程度でした）、プラセボは9.6％でした。
resiry深刻な有害事象は、両方のグループの被験者の3.2％で発生しました。
ラベンダートライアルの被験者は、試験の完了後またはオープンラベルLILACおよびLILAC-2の拡張研究でトロフィネチドを受け取り続け、ラベンダー研究を完了した被験者の95％以上がLILACのオープンレーベル拡張研究に切り替えることを選択し、調査結果は今後の医療会議に提示されます。
投稿時間：2月17日 - 2022年