米国時間の2021年12月6日、Acadia Pharmaceuticals（Nasdaq：ACAD）は、候補薬であるTrofinetideの第III相臨床試験の肯定的なトップライン結果を発表しました。ラベンダーと呼ばれる第III相試験は、主にレット症候群（RS）の治療におけるトロフィネチドの安全性と有効性を評価するために使用されます。合計189人の被験者が登録され、すべての5〜20歳の女性がRSを患っていました。
ラベンダーは、看護スタッフと医師によってそれぞれ評価された、RS行動アンケート（RSBQ）と臨床転帰グローバル評価尺度（CGI-I）の主要エンドポイントを組み合わせた12週間の二重盲検ランダム化プラセボ対照試験でした。キー副次的評価項目は、乳幼児のコミュニケーションおよび象徴的行動発達尺度（CSBS-DP-IT-Social）であり、主に乳幼児の社会的、言語的、象徴的行動の発達を評価するために使用されます6–24生後数ヶ月で、自閉症に使用できます。看護スタッフによる評価による、発達遅延およびその他の発達遅延の症状の早期スクリーニング。
結果は、トロフィネチドがプラセボと比較して両方の主要エンドポイントで有意な改善を示したことを示しました。12週目のプラセボとトロフィネチドのRSBQのベースラインからの変化は、-1.7対-5.1（p = 0.0175）でした。CGI-Iスコアは3.8対3.5でした（p = 0.0030）。一方、CSBS-DP-IT-Socialのベースラインからの変化は、プラセボとトロフィネチドでそれぞれ-1.1と-0.1でした。
ラベンダーの一次および一次二次エンドポイントの両方がRSの治療に対するトロフィネチドの可能性を示しましたが、緊急有害事象（TEAE）に関連する試験治療中止の割合はプラセボと比較してトロフィネチド群で高かったことに注意する必要があります、2つはそれぞれ2.1％と17.2％でした。それらの中で、最も一般的な有害事象は次のとおりです。
①下痢–トロフィネチドは80.6％（97.3％は軽度から中等度）であり、プラセボは19.1％でした。
②嘔吐–トロフィネチドは26.9％（96％は軽度から中等度）、プラセボは9.6％でした。
③両群の被験者の3.2％で重篤な有害事象が発生しました。
ラベンダー試験の被験者は、試験の完了後または非盲検のライラックおよびライラック-2拡張試験で引き続きトロフィネチドを投与され、ラベンダー試験を完了した被験者の> 95％がライラックの非盲検に切り替えることを選択しました拡張研究、調査結果は、今後の医療会議に提示されます。
投稿時間：2022年2月17日